核酸药物

质粒概述

质粒是具备自主复制能力的小型闭合环状DNA分子,能够表达所携带的遗传信息。人为构建和生产的质粒DNA载体,是目前基因治疗研究、药物制备的常用工具之一。

其中,质粒在基因细胞治疗中有着不同的应用,例如在细胞疗法(CART、TCRT、UCART)和腺相关病毒的基因治疗产品中,质粒作为原材料,用于构建病毒载体并传递目的基因;在mRNA疫苗的转录模板中,质粒作为起始材料;在DNA疫苗的生产中,质粒则作为终产品,用于基因细胞治疗。


核酸药物(图1)